Pour diffusion immédiate:

Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Xenpozyme (Olipudase alfa) pour la perfusion intraveineuse chez les patients pédiatriques et adultes atteints de déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), une maladie génétique rare qui provoque une mort prématurée. Xenpozyme est le premier médicament approuvé pour traiter les symptômes qui ne sont pas liés au système nerveux central chez les patients atteints de ASMD.

« L’ASMD a un effet débilitant sur la vie des gens et il existe un besoin critique d’augmenter les options de traitement pour les patients qui souffrent de cette maladie rare », a déclaré Christine Nguyen, MD, directrice adjointe du Bureau des maladies rares, de la pédiatrie, de l’urologie et de la médecine reproductive. au Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. « Les défis liés au développement de traitements pour les maladies rares sont importants et uniques. Nous croyons que les patients qui souffrent d’ASMD, leurs familles et leurs médecins accueilleront favorablement cette avancée tant attendue.

L’ASMD est causée par l’absence d’une enzyme nécessaire pour décomposer un lipide complexe, appelé sphingomyéline, qui s’accumule dans le foie, la rate, les poumons et le cerveau. Les patients atteints de ASMD ont un abdomen élargi qui peut provoquer des douleurs, des vomissements, des difficultés d’alimentation et des chutes. Ils ont également des tests hépatiques et sanguins anormaux. Les patients les plus gravement touchés présentent des symptômes neurologiques profonds et survivent rarement au-delà de deux à trois ans. D’autres patients peuvent survivre jusqu’à l’âge adulte mais mourir prématurément d’une insuffisance respiratoire.

Xenpozyme est une thérapie de remplacement enzymatique qui aide à réduire l’accumulation de sphingomyéline dans le foie, la rate et les poumons. L’efficacité de Xenpozyme pour le traitement de l’ASMD a été démontrée dans une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de 31 patients randomisés pour prendre Xenpozyme ou un placebo. Étant donné que l’étude comportait un comparateur placebo et mesurait les avantages du traitement qui pouvaient être détectés pendant la durée de l’étude, la FDA a pu conclure que Xenpozyme est efficace. Dans l’ensemble, le traitement par Xenpozyme a amélioré la fonction pulmonaire et réduit la taille du foie et de la rate.

Les effets secondaires les plus courants de Xenpozyme comprennent les maux de tête, la toux, la fièvre, les douleurs articulaires, la diarrhée et l’hypotension artérielle. Xenpozyme porte un avertissement encadré pour les réactions d’hypersensibilité graves, y compris l’anaphylaxie. Certains patients traités par Xenpozyme ont développé des anomalies des tests de laboratoire, telles que des tests sanguins hépatiques anormaux. Des tests sanguins de routine en laboratoire doivent être obtenus périodiquement. Xenpozyme ne doit pas être démarré pendant la grossesse en raison du risque de nocivité pour le fœtus, qui a été observé au cours des études chez l’animal. De plus, dans les essais cliniques, 75 % des patients pédiatriques et 50 % des patients adultes ont présenté des réactions telles que des maux de tête, des nausées et des vomissements lors de l’administration de Xenpozyme par perfusion intraveineuse.

Xenpozyme reçu voie rapide, thérapie révolutionnaire, et examen prioritaire désignations. Il a également reçu médicament orphelin désignation, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. La FDA a accordé au promoteur un bon d’examen prioritaire pour maladies pédiatriques raresune incitation à encourager le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques qui préviennent et traitent les maladies rares chez les enfants.

Plus de 7 000 maladies rares affectent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis. De nombreuses maladies rares mettent la vie en danger et la plupart n’ont pas de traitement. La FDA estime que la moitié de ces maladies graves ou potentiellement mortelles affectent les enfants.

La FDA a accordé l’approbation de Xenpozyme à Genzyme.

Informations connexes

###

Passe-partout

La FDA, une agence du département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en garantissant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.