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Orbital Therapeutics se lance pour faire avancer les nouvelles frontières de la science avec la prochaine génération de médicaments ARN innovants

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CAMBRIDGE, Mass.–()–Orbital Therapeutics a lancé aujourd’hui sa vision d’améliorer la santé mondiale en libérant tout le potentiel des médicaments à base d’ARN pour traiter les maladies humaines d’une manière qui n’était pas possible auparavant.

« Les percées dans les thérapies à base d’ARN au cours de la dernière décennie ont été des réalisations remarquables de l’industrie biopharmaceutique, avec plusieurs produits approuvés pour une gamme de maladies et bien d’autres en développement. Cette frontière de la science représente l’avenir de la médecine, et nous commençons à peine à réaliser toute l’étendue de ses applications dans le traitement d’un large éventail de maladies graves », a déclaré John Maraganore, Ph.D., cofondateur d’Orbital et président du Conseil d’administration. « Orbital Therapeutics a une opportunité unique d’intégrer et d’appliquer un éventail de technologies ARN innovantes pour faire progresser un portefeuille qui pourrait considérablement étendre le potentiel des approches thérapeutiques ARN actuelles.

Vision révolutionnaire de l’ARN

Les médicaments à base d’ARN représentent une classe thérapeutique perturbatrice et à croissance rapide pour un large éventail de domaines pathologiques. Les traitements à l’ARN de première génération ont surmonté avec succès plusieurs obstacles, tels que la dégradation rapide de l’ARN exogène, la délivrance d’ARN et les complications associées à l’immunogénicité.

Pour élargir davantage l’application de cette importante classe de traitements, Orbital construit une plateforme d’ARN unique en son genre qui intègre à la fois des technologies et des mécanismes de délivrance établis et émergents, à l’exclusion de l’ARNi. Cette plate-forme est conçue pour prolonger la durabilité et la demi-vie des nouveaux traitements à base d’ARN d’Orbital, tout en élargissant leur administration à un plus grand nombre de types de cellules et de tissus. Au fur et à mesure de la croissance de l’entreprise, Orbital a l’intention de continuer à investir dans la croissance des capacités et des technologies de sa plate-forme.

Avec une plateforme qui donne accès à l’ARN de pointe et à de nouvelles technologies d’administration, Orbital prévoit de constituer un vaste portefeuille couvrant une gamme de maladies humaines, notamment dans les domaines des vaccins, de l’immunomodulation, du remplacement des protéines et de la médecine régénérative.

Collaboration avec Beam Therapeutics

Dans le cadre de son lancement, Orbital et Beam Therapeutics ont conclu une licence et une collaboration de recherche en vertu desquelles Orbital et Beam se sont mutuellement accordé l’accès à la technologie d’ARN et à la technologie d’administration non virale respectives. Le domaine d’utilisation exclusif d’Orbital consiste en des vaccins et certaines protéines thérapeutiques, tandis que le domaine d’utilisation exclusif de Beam consiste en l’édition et le conditionnement de gènes pour une utilisation dans la transplantation cellulaire.

« Le domaine des médicaments à base d’ARN progresse rapidement et nous sommes ravis de participer au lancement d’Orbital. C’est également une opportunité passionnante pour Beam, alors que nous poursuivons notre stratégie de recherche de partenariats créatifs qui peuvent générer de la valeur à partir de l’ensemble de notre plateforme et accélérer le développement de médicaments nouveaux et diversifiés pour les patients », a déclaré John Evans, directeur général de Beam. Thérapeutique. “La collaboration avec Orbital nous permet également de tirer parti des avancées de pointe de la science de l’ARN pour le développement de notre portefeuille de médicaments transformateurs potentiels axés sur l’édition de gènes.”

Fondateurs de classe mondiale

Orbital est fondée par un groupe collectif de pionniers scientifiques et de bâtisseurs d’entreprises biopharmaceutiques éprouvés, notamment :

  • Howard Chang, MD, Ph.D., professeur de recherche sur le cancer et professeur de génétique, Université de Stanford

  • Ravi Majeti, MD, Ph.D., professeur de médecine, chef de la division d’hématologie, Université de Stanford

  • Drew Weissman, MD, Ph.D., professeur de recherche sur les vaccins, Perelman School of Medicine, Université de Pennsylvanie

  • Gene Yeo, Ph.D., MBA, professeur de médecine cellulaire et moléculaire, UC San Diego

  • Giuseppe Ciaramella, Ph.D., président et directeur scientifique, Beam Therapeutics

  • John Maraganore, Ph.D., ancien directeur général fondateur d’Alnylam Pharmaceuticals

  • Kristina Burow, directrice générale, ARCH Venture Partners

  • Carol Suh, associée, ARCH Venture Partners

De plus, Orbital est initialement financé par ARCH Venture Partners, a16z Bio + Health et Newpath Partners.

« La formation d’Orbital par un groupe de leaders visionnaires et de pionniers scientifiques établit une organisation unique qui intègre un large éventail de technologies d’ARN dans le but de fournir de nouveaux médicaments ayant un impact considérable sur la santé humaine dans le monde entier », a déclaré Mme Burow. « La capacité de combiner la science du plus haut calibre avec des technologies potentiellement révolutionnaires et une structure organisationnelle dynamique dirigée par des experts reconnus en ARN, offre une opportunité spéciale de créer une entreprise de transformation thérapeutique, et nous, chez ARCH, sommes ravis de faire partie d’une entreprise aussi audacieuse. et une mission percutante avec Orbital.

Direction et conseil d’administration d’experts

Orbital sera dirigé par Giuseppe Ciaramella, Ph.D., qui agira en tant que directeur général par intérim et membre du conseil d’administration, en plus de son rôle continu de président et directeur scientifique chez Beam Therapeutics. Le Dr Ciaramella possède plus de 25 ans d’expertise en découverte de médicaments et est un chef de file dans le domaine de la recherche sur l’ARN et du développement de médicaments. Avant Beam, le Dr Ciaramella a occupé le poste de directeur scientifique de la division des maladies infectieuses chez Moderna Therapeutics, où il a dirigé la mise en place de son pipeline initial de vaccins à ARNm et l’exécution de sa première soumission de demande de nouveau médicament expérimental.

« Dans l’histoire de la médecine, certaines classes thérapeutiques ont révolutionné le traitement des maladies prévalentes et rares, et les thérapeutiques à base d’ARN en font sans aucun doute partie », a déclaré le Dr Ciaramella. « La création d’Orbital rassemble une masse critique des dernières innovations en matière de technologie ARN sous un même toit pour permettre une préparation clinique à court terme, tout en faisant progresser la durabilité, la programmabilité spécifique aux tissus et l’étendue des applications cliniques. Nous sommes à la pointe de la science avec une opportunité de traiter les maladies humaines d’une manière qui n’a pas encore été réalisée, et je suis ravi de diriger l’entreprise dans cette entreprise.

Orbital a également nommé Gilles Besin, Ph.D., au poste de directeur scientifique, apportant plus de 15 ans d’expertise en immunologie et vaccins contre les maladies infectieuses, l’oncologie et les troubles métaboliques. Le Dr Besin rejoint Orbital en provenance d’Affinivax Inc., où il a occupé le poste de vice-président, responsable de la découverte, dirigeant tous les efforts de recherche. Auparavant, le Dr Besin a occupé des postes de direction de plus en plus importants chez Moderna Therapeutics, où il a dirigé le groupe d’immunologie de la plateforme et les efforts visant à moduler les réponses des lymphocytes T dans le cancer et les maladies auto-immunes à l’aide de nanoparticules lipidiques d’ARNm. Plus tôt dans sa carrière, le Dr Besin a dirigé des groupes de recherche et de découverte chez In-Cell-Art, une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de vaccins et de thérapeutiques à base d’ADN/ARN. Le Dr Besin est titulaire d’un diplôme d’ingénieur en biotechnologie (équivalent Master) de l’École Supérieure de Biotechnologie de Strasbourg, ainsi que d’un doctorat. en immunologie de l’Institut Max Planck d’immunobiologie et d’épigénétique. Le Dr Besin est membre du conseil consultatif scientifique d’Ovensa Inc.

En plus du Dr Ciaramella, le conseil d’administration hautement expérimenté d’Orbital comprend :

  • Vineeta Agarwala, MD, Ph.D., partenaire général, a16z Bio + Health

  • Kristina Burow, directrice générale, ARCH Venture Partners

  • John Evans, directeur général, Beam Therapeutics

  • John Maraganore, Ph.D., ancien directeur général fondateur d’Alnylam Pharmaceuticals et président du conseil d’administration d’Orbital

  • Carol Suh, associée, ARCH Venture Partners

Pour soutenir la croissance à court terme de l’entreprise, Orbital s’appuiera sur les ressources et le talent de l’équipe Beam en plus du Dr Ciaramella, pour les capacités de leadership, le soutien opérationnel et la recherche et le développement.

À propos d’Orbital Therapeutics

Orbital Therapeutics vise à améliorer la santé mondiale en libérant tout le potentiel des médicaments à base d’ARN (à l’exclusion des thérapies ARNi) pour traiter les maladies humaines d’une manière qui n’était pas possible auparavant. La société construit une plate-forme unique en son genre conçue pour se situer à l’intersection des méthodes d’administration de la technologie ARN, de la science des données et de l’automatisation afin de développer un vaste portefeuille de médicaments, initialement axés sur les domaines des vaccins, de l’immunomodulation, du remplacement des protéines et de la médecine régénérative. . Fondée par des experts dans les domaines de la médecine génétique et du développement et de la délivrance d’ARN, Orbital possède une structure opérationnelle dynamique conçue pour exploiter l’ingéniosité d’une équipe approfondie et diversifiée de scientifiques, de développeurs de médicaments et de chefs d’entreprise. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.OrbitalTx.com.

Mise en garde de Beam Therapeutics Inc. concernant les énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les investisseurs sont avertis de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives, y compris, mais sans s’y limiter, les déclarations relatives à la licence et à la collaboration de Beam. accord avec Orbital et tout avantage potentiel pouvant en découler. Chaque déclaration prospective est soumise à des risques et incertitudes importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans cette déclaration, y compris, sans s’y limiter, les risques et incertitudes identifiés sous les rubriques « Résumé des facteurs de risque » et « Résumé des facteurs de risque ». Factors » dans le rapport annuel de Beam sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2021, le rapport trimestriel de Beam sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2022 et dans tous les documents déposés ultérieurement auprès de la Securities and Exchange Commission. Ces déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date de ce communiqué de presse. Des facteurs ou des événements susceptibles de faire varier les résultats réels de Beam peuvent survenir de temps à autre. Beam n’assume aucune obligation de mettre à jour toute déclaration prospective, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si la loi applicable l’exige.

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